C’est une double première pour l’étude DeFi (1) : premier essai de phase III mené dans les tumeurs desmoïdes, et premier bénéfice prouvé avec une nouvelle famille de petites molécules ciblant la voie Notch (intervenant dans la régulation de la prolifération des cellules souches). Au total, 142 patients ont été randomisés pour recevoir soit le nirogacestat, une petite molécule chimique inhibant la gamma-sécrétase et ciblant la voie Notch, soit un placebo.