Environ 10 à 15 % des cholangiocarcinomes (CCA) intrahépatiques présentent une fusion (ou un réarrangement) du gène FGFR2, ciblée par les inhibiteurs non sélectifs du FGFR comme le pemigatinib (anti-FGFR1/2/3). Le taux de réponse observé est de 20 à 40 % et la durée de réponse de cinq à neuf mois, au prix d’une certaine toxicité et de l’émergence d’une résistance limitant leur efficacité.