Fin 2015, un médicament anticancéreux sur quatre relève des thérapies ciblées, constate l'Institut national du cancer (INCa) dans un rapport consacré à ces médicaments, de plus en plus nombreux depuis l'arrivée du trastuzumab en 2000. Quinze ans plus tard, l'INCa recense 43 thérapies ciblées (dont 28 ont été autorisées entre 2012 et 2015) qui bloquent 20 mécanismes distincts et sont utilisées dans une centaine d'indications thérapeutiques. 60 % des autorisations de mises sur le marché dans le cancer ont été octroyées à ce type de thérapie, ces 3 dernières années.
L'INCa souligne un changement de paradigme, d'une cancérologie d'organe à la médecine personnalisée avec plus de la moitié des thérapies ciblées qui disposent d'un biomarqueur associé. À la clef, c'est une amélioration « très nette » de la prise en charge des patients...Mais qui restent minoritaires à en bénéficier. Par ailleurs, les enfants ne sont pas concernés (sauf pour l'imanitinib et le dénosumab). « Des évolutions doivent être apportées au niveau du règlement européen sur les médicaments pédiatriques pour que le développement de ces médicaments en cancérologie pédiatriques soit favorisé et accéléré » lit-on. L'INCa plaide enfin pour des actions sur le niveau de prix des anticancéreux.
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