Thérapie génique
CRISPR-Cas 9 testé dans le cancer 
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10/02/2020 - 
Des scientifiques américains ont réussi, grâce aux ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, à modifier génétiquement le système immunitaire de trois… 0
Hémophilie A : bons résultats à 3 ans de la thérapie génique 

07/01/2020 - 
L'équipe du Pr John Pasi au Royal London Hospital publie dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à long terme de la… 0
Face à l'opposition de Médecins du Monde, Novartis abandonne l'un des brevets des CAR-T cells Kymriah 

18/12/2019 - 
Le laboratoire Novartis n'aura finalement pas attendu l'audience publique. Face à l'opposition lancée en juillet dernier par Médecins… 0
La thérapie génique à l’honneur de la 33e édition du Téléthon 

06/12/2019 - 
Alors que s'ouvre la nouvelle édition du Téléthon ces 6 et 7 décembre, Laurence Thiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, a rappelé… 0
L'insuffisance cardiaque, nouveau champ d'application des CAR-T cells 

26/09/2019 - 
Après les avoir utilisés en cancérologie, les scientifiques explorent une nouvelle approche pour les CAR-T cells, ces lymphocytes T autologues… 0
Cellules CAR-T, une piste pour améliorer les performances dans les tumeurs solides 

01/03/2019 - 
Comment faire pour que les cellules CAR-T, qui ont révolutionné le pronostic de certaines hémopathies en rechute, gagnent en efficacité… 0
CAR-T cells : Yescarta désormais disponible en post ATU pour un prix provisoire de 350 000 euros par injection 

21/02/2019 - 
Lancée en juillet 2018, l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de Yescarta (axicabtagene cileucel), les CAR-T cells commercialisés… 1
Une nouvelle thérapie génique dans la bêta thalassémie expérimentée en Italie 

22/01/2019 - 
La greffe allogénique de cellules-souches hématopoïétiques est actuellement le seul traitement curatif autorisé de la bêta thalassémie, mais n'est… 0
Congrès de l'ASH : les pistes pour prolonger l'efficacité des CAR-T cells 

06/12/2018 - 
En France, une cinquantaine de patients ont pour l'instant été traités par CAR-T cells. Et tandis que s'organise le parcours de soins spécifique… 0
Congrès de l'ASH : nouvelles approches dans la thérapie génique de la drépanocytose 

04/12/2018 - 
Après les annonces des premiers patients traités avec succès en 2017, la thérapie cellulaire de la drépanocytose se diversifie. Trois approches … 0
Cancer du poumon
Lever les freins à l’accès à l’innovation 
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26/11/2018 - 
Avec plus de 30 000 décès annuels, le cancer du poumon est la première cause de décès par cancer en France, chez l’homme mais désormais aussi… 0
Première édition du génome in utero pour traiter des souris atteinte de tyrosinémie héréditaire de type 1 

08/10/2018 - 
Un des grands espoirs liés aux ciseaux moléculaires est de pouvoir manipuler le génome humain afin d’éviter ou de traiter des maladies… 0
AMM européenne
Avis favorable pour les CAR-T cells 
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05/07/2018 - 
Les deux thérapies géniques de certains cancers hématologiques fondées sur les cellules CAR-T (Kymriah et Yescarta) viennent d'obtenir un… 0
Les CAR T-cells obtiennent un avis favorable pour leur AMM européenne 

02/07/2018 - 
Les deux thérapies géniques des cancers hématologiques fondées sur les cellules CAR-T viennent d'obtenir un avis favorable pour leur… 0
Tests génétiques : le Sénat ouvre la voie aux examens post-mortem 

31/05/2018 - 
Sera-t-il bientôt possible de réaliser des examens génétiques sur une personne décédée dans l'intérêt de ses proches, afin de leur proposer des… 0
AMP, génétique, recherche sur cellules souches, embryons...
Les sociétés savantes veulent faire évoluer la législation 
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24/05/2018 - 
À l'occasion des États généraux de la bioéthique, le CCNE a auditionné plus d'une trentaine de sociétés savantes.   Le monde de… 1
Vers des index composites ? 
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26/04/2018 - 
Pour le Pr Dieudé, « Prédire le devenir des malades ou la réponse aux traitements ne viendra certainement pas grâce à un marqueur isolé,… 0
Rhumatismes inflammatoires
Intégrer la génétique à notre réflexion clinique 
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26/04/2018 - 
Les rhumatismes inflammatoires sont des maladies fréquentes et multifactorielles qui résultent d’interactions de facteurs environnementaux et de… 0
Thérapie génique dans la bêta-thalassémie : le besoin transfusionnel éliminé ou réduit de 73 % 

19/04/2018 - 
Les résultats avaient été présentés lors du 59e Congrès de la société américaine d'hématologie en décembre dernier. Ils sont… 0
Rétablir l'expression de l'hémoglobine foetale
Une nouvelle thérapie génique dans les hémoglobinopathies 
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03/04/2018 - 
Certains sujets continuent d'exprimer de l'hémoglobine fœtale (HbF) tout au long de leur vie, ce qui, en cas d'une hémoglobinopathie concomitante,… 0
Au 59e congrès de l'ASH
La thérapie génique de la thalassémie sera à l'honneur à Atlanta 
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07/12/2017 - 
C’est une véritable démonstration de l’efficacité de la thérapie génique de la thalassémie qui va être présentée lors du 59e congrès annuel de… 0
Une seule dose a permis d'arrêter les concentrés de facteurs IX
Une thérapie génique très prometteuse dans l'hémophilie B 
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07/12/2017 - 
Est-ce l'annonce du traitement idéal dans l'hémophilie B ? C'est ce que laisse espérer une étude américaine publiée dans « The New England… 0
Première médicale : une greffe de 80 % de la peau d'un patient grâce à la thérapie génique 

10/11/2017 - 
C'est une véritable prouesse technique : des médecins italiens et allemands sont parvenus à produire un épiderme fonctionnel capable de… 0
Deuxième thérapie génique autorisée par la FDA, Yescarta dans les lymphomes non hodgkiniens 

19/10/2017 - 
Pour la deuxième fois, l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) approuve la mise sur le… 0
Chez des enfants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale
La thérapie génique « made in France » confirme son efficacité dans une maladie rare 
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05/10/2017 - 
En 2009, des équipes de recherche françaises INSERM/APHP/université Paris Descartes, sous la direction du Pr Patrick Aubourg (hôpital du Kremlin… 1