Thérapie génique

Hémophilie A : bons résultats à 3 ans de la thérapie génique

L'équipe du Pr John Pasi au Royal London Hospital publie dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à long terme de la… 0

Face à l'opposition de Médecins du Monde, Novartis abandonne l'un des brevets des CAR-T cells Kymriah

Le laboratoire Novartis n'aura finalement pas attendu l'audience publique. Face à l'opposition lancée en juillet dernier par Médecins… 0

La thérapie génique à l’honneur de la 33e édition du Téléthon

Alors que s'ouvre la nouvelle édition du Téléthon ces 6 et 7 décembre, Laurence Thiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, a rappelé… 0

L'insuffisance cardiaque, nouveau champ d'application des CAR-T cells

Après les avoir utilisés en cancérologie, les scientifiques explorent une nouvelle approche pour les CAR-T cells, ces lymphocytes T autologues… 0

Cellules CAR-T, une piste pour améliorer les performances dans les tumeurs solides

Comment faire pour que les cellules CAR-T, qui ont révolutionné le pronostic de certaines hémopathies en rechute, gagnent en efficacité… 0

CAR-T cells : Yescarta désormais disponible en post ATU pour un prix provisoire de 350 000 euros par injection

Lancée en juillet 2018, l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de Yescarta (axicabtagene cileucel), les CAR-T cells commercialisés… 1

Une nouvelle thérapie génique dans la bêta thalassémie expérimentée en Italie

La greffe allogénique de cellules-souches hématopoïétiques est actuellement le seul traitement curatif autorisé de la bêta thalassémie, mais n'est… 0

Congrès de l'ASH : les pistes pour prolonger l'efficacité des CAR-T cells

En France, une cinquantaine de patients ont pour l'instant été traités par CAR-T cells. Et tandis que s'organise le parcours de soins spécifique… 0

Congrès de l'ASH : nouvelles approches dans la thérapie génique de la drépanocytose

Après les annonces des premiers patients traités avec succès en 2017, la thérapie cellulaire de la drépanocytose se diversifie. Trois approches … 0

Cancer du poumon

Lever les freins à l’accès à l’innovation

Avec plus de 30 000 décès annuels, le cancer du poumon est la première cause de décès par cancer en France, chez l’homme mais désormais aussi… 0

Première édition du génome in utero pour traiter des souris atteinte de tyrosinémie héréditaire de type 1

Un des grands espoirs liés aux ciseaux moléculaires est de pouvoir manipuler le génome humain afin d’éviter ou de traiter des maladies… 0

AMM européenne

Avis favorable pour les CAR-T cells

Les deux thérapies géniques de certains cancers hématologiques fondées sur les cellules CAR-T (Kymriah et Yescarta) viennent d'obtenir un… 0

Les CAR T-cells obtiennent un avis favorable pour leur AMM européenne

Les deux thérapies géniques des cancers hématologiques fondées sur les cellules CAR-T viennent d'obtenir un avis favorable pour leur… 0

Tests génétiques : le Sénat ouvre la voie aux examens post-mortem

Sera-t-il bientôt possible de réaliser des examens génétiques sur une personne décédée dans l'intérêt de ses proches, afin de leur proposer des… 0

AMP, génétique, recherche sur cellules souches, embryons...

Les sociétés savantes veulent faire évoluer la législation

À l'occasion des États généraux de la bioéthique, le CCNE a auditionné plus d'une trentaine de sociétés savantes. Le monde de… 1

Vers des index composites ?

Pour le Pr Dieudé, « Prédire le devenir des malades ou la réponse aux traitements ne viendra certainement pas grâce à un marqueur isolé,… 0

Rhumatismes inflammatoires

Intégrer la génétique à notre réflexion clinique

Les rhumatismes inflammatoires sont des maladies fréquentes et multifactorielles qui résultent d’interactions de facteurs environnementaux et de… 0

Thérapie génique dans la bêta-thalassémie : le besoin transfusionnel éliminé ou réduit de 73 %

Les résultats avaient été présentés lors du 59e Congrès de la société américaine d'hématologie en décembre dernier. Ils sont… 0

Rétablir l'expression de l'hémoglobine foetale

Une nouvelle thérapie génique dans les hémoglobinopathies

Certains sujets continuent d'exprimer de l'hémoglobine fœtale (HbF) tout au long de leur vie, ce qui, en cas d'une hémoglobinopathie concomitante,… 0

Au 59e congrès de l'ASH

La thérapie génique de la thalassémie sera à l'honneur à Atlanta

C’est une véritable démonstration de l’efficacité de la thérapie génique de la thalassémie qui va être présentée lors du 59e congrès annuel de… 0

Une seule dose a permis d'arrêter les concentrés de facteurs IX

Une thérapie génique très prometteuse dans l'hémophilie B

Est-ce l'annonce du traitement idéal dans l'hémophilie B ? C'est ce que laisse espérer une étude américaine publiée dans « The New England… 0

Première médicale : une greffe de 80 % de la peau d'un patient grâce à la thérapie génique

C'est une véritable prouesse technique : des médecins italiens et allemands sont parvenus à produire un épiderme fonctionnel capable de… 0

Deuxième thérapie génique autorisée par la FDA, Yescarta dans les lymphomes non hodgkiniens

Pour la deuxième fois, l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) approuve la mise sur le… 0

Chez des enfants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale

La thérapie génique « made in France » confirme son efficacité dans une maladie rare

En 2009, des équipes de recherche françaises INSERM/APHP/université Paris Descartes, sous la direction du Pr Patrick Aubourg (hôpital du Kremlin… 1

Une thérapie génique intracérébrale prometteuse chez des enfants ayant la maladie Sanfilippo B

Après dix ans de travaux préalables chez l'animal, une thérapie génique intracérébrale testée chez quatre enfants atteints de la maladie de… 0