Thérapie génique

Surdité congénitale : une thérapie génique est efficace chez l’enfant mais aussi l’adulte

15/07/2025 - 
Les résultats préliminaires d’un essai clinique confirment la capacité d’une thérapie génique à restaurer l’audition dans une surdité congénitale, et… 0
Réussite d’une première thérapie génique personnalisée Crispr/Cas9 chez un bébé atteint d’une maladie rare

16/05/2025 - 
Une équipe de l’hôpital pour enfants de Philadelphie rapporte le cas de la première réussite de thérapie génique personnalisée utilisant Crispr/Cas 9… 0
Restaurer la vision avec de nouvelles thérapies géniques pilotées par l’IA

04/04/2025 - 
Lancé en 2024 par l’Institut de la vision et la société WhiteLab Genomics, le projet Gear souhaite accélérer le développement de thérapies géniques… 0
Anémie de Fanconi : une thérapie génique prouve son efficacité

13/12/2024 - 
Une thérapie génique se révèle efficace dans l’anémie de Fanconi, selon un essai espagnol chez huit enfants suivis à long terme. L’absence de… 0
La thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie est efficace à 6 ans, mais avec un risque de cancer

14/10/2024 - 
Développée en France et commercialisée seulement aux États-Unis, la thérapie génique Skysona confirme son efficacité. Mais le risque de cancer… 0
Une thérapie génique dans l’amaurose de Leber améliore la sensibilité rétinienne

12/09/2024 - 
Un essai clinique de phase 1/2 démontre la sûreté et l’efficacité d’une thérapie génique dans l’amaurose congénitale de Leber 1. Le traitement ne… 0
L’audition à l’ère de la thérapie génique : quatre essais dans le monde, dont un en France, pour une surdité congénitale

29/01/2024 - 
Cinq enfants sourds ont pu entendre grâce à une nouvelle thérapie génique. Ce résultat fait suite à une étude menée en Chine par une équipe de l… 0
Hémoglobinopathies : une première thérapie génique basée sur Crispr-Cas9 reçoit le feu vert de l'Agence européenne du médicament

18/12/2023 - 
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour l'approbation… 0
Maladies rares : des pistes pour dépasser les limites de la thérapie génique

11/12/2023 - 
Alors que la 37e édition du Téléthon, ces 8 et 9 décembre, s'est conclue par une cagnotte record de 80 671 222 euros de promesses de don, les… 0
AFM-Téléthon : des avancées spectaculaires pour les maladies génétiques rares

07/12/2023 - 
« Je suis présidente de l’Association française contre les myopathies [AFM] depuis 20 ans. Je me rappelle à cette époque, on ne vivait que des drames… 0
Ophtalmologie
Des thérapies géniques aux implants : de nombreux développements dans les maladies de la rétine

03/11/2023 - 
Récompensé par l'Académie nationale de chirurgie pour ses travaux, le Pr José-Alain Sahel, fondateur de l'Institut de la vision, fait le point sur… 0

Spécial numéro 10 000

L'évolution de la médecine et du système de soins sous l'œil de 17 personnalités

13/10/2023 - 
Pour le numéro 10 000, des personnalités du secteur nous ont fait l’honneur de partager leur regard sur les évolutions de la médecine et du système… 0
Syndrome de Crigler-Najjar : les promesses de la thérapie génique se confirment

17/08/2023 - 
L'espoir que place le Généthon - le laboratoire créé par l'AFM-Téléthon - dans la thérapie génique pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar, une… 0
Une thérapie sonogénétique en développement pour restaurer la vision

04/04/2023 - 
Jusqu'à présent, les travaux menés dans le domaine de l'interface entre un cerveau et une machine consistaient principalement à adapter le second au… 0
Maladies rares : l'institut Imagine tire un bilan positif de son programme thérapie génique, mais peine à convaincre les industriels

25/01/2023 - 
La thérapie génique est l'un des réseaux de recherche labellisés DIM (domaine d'intérêt majeur) par la région Île-de-France entre 2017 et 2022. Lors… 0
Hémoglobinopathie : une nouvelle stratégie de thérapie génique voit le jour à l'institut Imagine

01/12/2022 - 
Les chercheurs de l'institut Imagine, à Paris, viennent de publier dans « Nature Communications » un article qui pose les fondements d'une nouvelle… 0
Maladies rares
Amyotrophie spinale infantile : savoir traiter au plus tôt

14/10/2022 - 
La prise en charge de l'amyotrophie spinale infantile a profondément évolué ces dernières années avec le développement de trois traitements. Mais… 0
Congrès de myologie AFM-Téléthon : la recherche accélère, les défis des thérapies géniques et des dépistages néonataux

15/09/2022 - 
La recherche en myologie « s’accélère », observe auprès du « Quotidien » Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. « Les technologies se… 0
Drépanocytose : l'institut Imagine évalue l'intérêt d'une thérapie génique avec les ciseaux moléculaires Crispr-Cas9

29/06/2022 - 
L'institut hospitalo-universitaire Imagine vient de lancer une évaluation des thérapies géniques pour la drépanocytose, notamment celles innovantes… 0
Des travaux de recherche fondamentale
L’espoir de régénérer les cellules bêta

22/03/2022 - 
Parallèlement aux avancées sur les greffes allogéniques d’îlots de Langerhans, des travaux envisagent une autre approche, visant au remplacement des… 0
Stratégiques pour la souveraineté sanitaire et pour l’économie : le gouvernement veut booster la production de biothérapies made in France

07/01/2022 - 
C’est un nouvel épisode du feuilleton « innovation 2030 », entamé par Emmanuel Macron en juin dernier. Depuis la rentrée, le gouvernement distille… 1
Entretien avec Christophe Durand, General Manager de Bristol-Myers Squibb
Plus de 100 millions investis dans la recherche clinique, est-ce négligeable ?

08/07/2021 - 
Pourquoi la big pharma hésite encore à produire en France ? La stratégie Santé Innovation 2030 permettra-t-elle de vaincre les réticences ?… 0
Ophtalmologie
Un patient aveugle récupère partiellement la vue, la voie de l'optogénétique

27/05/2021 - 
Première mondiale pour une équipe française. Après une seule injection d'un virus génétiquement modifié, un patient devenu aveugle à la suite d'une… 0
L'optogénétique a permis de restaurer partiellement la vision d'un patient français atteint de rétinite pigmentaire, une première mondiale

25/05/2021 - 
Grâce à l'optogénétique, technique consistant à modifier génétiquement des cellules afin qu'elles produisent des protéines sensibles à la lumière, un… 0
Myopathie de Duchenne : une thérapie génique basée sur CRISPR-Cas9

07/05/2021 - 
Des chercheurs texans ont expérimenté pour la première fois chez la souris une thérapie génique reposant sur CRISPR-Cas9 dans l'indication de la… 0