Dysferlinopathie - Une thérapie génique originale

DysferlinopathieUne thérapie génique originale

27.09.2010
Des chercheurs Français ont tiré parti d’un cas clinique d’une dysferlinopathie atténuée pour mettre au point un protocole de thérapie génique utilisant une forme raccourcie du gène défectueux de la dysferline. L’essai réalisé chez la souris montre une production de la mini-dysferline par les muscles où elle a été transfectée, avec une activité de la protéine produite.

EN MONTRANT que la dysferline ne nécessite pas d’être complète pour remplir son rôle principal, une équipe marseillaise « ouvre la voie à de nouvelles perspectives thérapeutiques par transfert de gène ou par saut d’exon pour ce groupe de dystrophies musculaires. » Une thérapie génique avec une forme réduite d’un gène lié à un groupe de dystrophies musculaires...

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