Des résultats intéressants observés chez la souris - Essai de thérapie génique en vue dans l’amyotrophie spinale

Des résultats intéressants observés chez la sourisEssai de thérapie génique en vue dans l’amyotrophie spinale

11.06.2010
L’espoir d’un traitement est en vue pour les enfants atteints d’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative héréditaire souvent fatale, causée par des mutations aboutissant a un déficit en protéine de survie des motoneurones (SMN). Une équipe britannique démontre en effet l’efficacité d’une thérapie génique dans un modèle souris d’amyotrophie spinale, confirmant en cela les récents résultats d’une thérapie génique similaire évaluée par une équipe américaine. Les chercheurs espèrent débuter un essai clinique dans deux ans.
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DE NOTRE CORRESPONDANTE

« NOTRE STRATÉGIE est parvenu à restaurer des concentrations normales de protéine SMN et à soulager les symptômes, ce qui aboutit à un fabuleux effet sur la survie dans le modèle souris de la SMA, explique au Quotidien le Pr Mimoun Azzouz, neurochercheur a l’université de Sheffield (Royaume-Uni). Ces résultats nous rapprochent un pas plus près d’une thé...

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