Une thérapie génique curative chez la souris - Un espoir dans l’amyotrophie spinale

Une thérapie génique curative chez la sourisUn espoir dans l’amyotrophie spinale

21.03.2010
L’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative héréditaire de l’enfant souvent fatale, résulte d’une mutation du gène SMN1 aboutissant au déficit de la protéine de survie des motoneurones (SMN). En utilisant une thérapie génique, une équipe américaine a réussi à corriger la maladie dans un modèle murin et les données préliminaires chez les primates sont encourageants. Cette étude, associée à la possibilité de dépister les nouveau-nés, soulève pour la première fois l’espoir d’un vrai progrès thérapeutique contre cette maladie dépourvue jusqu’ici de traitement.
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DE NOTRE CORRESPONDANTE

L’AMYOTROPHIE SPINALE est l’une des affections héréditaires pédiatriques les plus déchirantes : les enfants affectés deviennent de plus en plus faibles par paralysie et atrophie musculaire, et beaucoup succombent à une insuffisance respiratoire à un jeune âge.

Elle résulte de la délétion du gène SMN1 (chromosome 5) avec rétention du...

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