Un essai de phase 1-2 chez l’homme est en cours - Parkinson : thérapie génique réussie chez le singe

Un essai de phase 1-2 chez l’homme est en coursParkinson : thérapie génique réussie chez le singe

15.10.2009
Une étude préclinique d’une thérapie génique sur un modèle de la maladie de Parkinson chez un primate non humain est publiée ce mois-ci. Elle donne des résultats positifs. Les chercheurs ont observé une diminution des symptômes cliniques de la maladie, une réduction des effets secondaires dus au traitement par la L-dopa, et une augmentation de la production de dopamine. Un essai clinique de phase 1-2 a débuté chez des malades à l’hôpital Henri-Mondor, donnant de résultats annoncés comme encourageants.

LES ÉQUIPES de MIRCen (CEA/CNRS-URA 2210), en partenariat avec l’hôpital Henri-Mondor et une société de biotechnologie britannique (Oxford BioMedica) ont mis au point un protocole de thérapie génique consistant à transférer trois gènes indispensables à la synthèse de la dopamine dans le striatum.

« Notre objectif est de rendre la production de dopamine continue dans le cerveau...

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