Drépanocytose : la greffe améliore les performances cognitives

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Publié le 06/02/2025

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Les enfants atteints de drépanocytose ayant bénéficié d’une greffe de cellules souches présentent, dix ans après l’intervention, une meilleure qualité de vie et de meilleures performances cognitives que ceux ayant reçu une prise en charge standard, incluant des transfusions sanguines chroniques et l’hydroxyurée.

Une protection au niveau cérébral
Crédit photo : DR

L’étude Drepagreffe-2, réalisée dans la continuité de l’étude Drepagreffe-1, est le premier essai prospectif ayant démontré les bénéfices de la greffe de cellules souches sur l’évolution de la vasculopathie chez des enfants ayant une drépanocytose avec anomalies de la vélocité au doppler. Sur les 67 enfants inclus dans l’essai, 32 avaient pu bénéficier d’une greffe (donneur apparenté HLA identique), tandis qu’en l’absence de donneur compatible, 35 avaient continué à recevoir des transfusions régulières pour une durée d’au moins un an, avant un switch vers un traitement par hydroxyurée en l’absence de sténoses et d’anomalies de la vélocité.

Il faudra comparer les résultats de la greffe à ceux des thérapies géniques

Dr Françoise Bernaudin, Créteil

Cet essai a démontré qu’après une greffe de cellules souches, les patients bénéficient d’une qualité de vie supérieure, non seulement sur le plan physique, mais aussi au niveau scolaire et social. L’étude a également mis en évidence un impact positif de la greffe sur le risque d’infarctus cérébral silencieux (SCI), complication neurologique la plus fréquente de la drépanocytose.

Pour l’avenir, il serait pertinent de comparer les résultats de la greffe de cellules souches à ceux des thérapies géniques.

Abs LBA-5. Communication de la Dr Françoise Bernaudin, Créteil