La drépanocytose pourrait être durablement traitée par thérapie génique, comme dans la β-thalassémie. C'est l'un des messages forts du congrès annuel de l'Association américaine d'hématologie (ASH), qui s'est tenu à Orlando du 7 au 10 décembre.

Deux équipes y ont présenté des résultats encourageants sur de petites séries de patients traités par la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues, génétiquement modifiées pour favoriser l'expression de β-globine fonctionnelle.