Congrès de l'ASH : la thérapie génique avance dans la drépanocytose  Abonné

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Publié le 13/12/2019

Après la β-thalassémie, la drépanocytose pourrait être la prochaine maladie héréditaire de l'hémoglobine où une rémission serait possible grâce à la thérapie génique. Plusieurs travaux de phase I présentés au congrès de l'Association américaine d'hématologie (ASH) vont en ce sens.

On arrête de produire de l'hémoglobine fœtale au profit de l'hémoglobine adulte

On arrête de produire de l'hémoglobine fœtale au profit de l'hémoglobine adulte
Crédit photo : Phanie

La drépanocytose pourrait être durablement traitée par thérapie génique, comme dans la β-thalassémie. C'est l'un des messages forts du congrès annuel de l'Association américaine d'hématologie (ASH), qui s'est tenu à Orlando du 7 au 10 décembre.

Deux équipes y ont présenté des résultats encourageants sur de petites séries de patients traités par la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues, génétiquement modifiées pour favoriser l'expression de β-globine fonctionnelle.

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