β-thalassémie, un prix conditionné à l'efficacité ?  Abonné

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Publié le 13/12/2019

Au cours du même congrès, il a été question de l'efficacité à long terme de Zynteglo, la thérapie génique de Bluebird contre la β-thalassémie. Les données de l'étude Northstar ont été présentées. « Le plus important est que tous les participants ont rapidement atteint un taux d'hémoglobine moyen de 9 g/mL et s'y sont maintenus », détaille Philip Gregory directeur médical de Bluebird Bio.

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