Dysferlinopathie

Une thérapie génique originale

Publié le 27/09/2010

EN MONTRANT que la dysferline ne nécessite pas d’être complète pour remplir son rôle principal, une équipe marseillaise « ouvre la voie à de nouvelles perspectives thérapeutiques par transfert de gène ou par saut d’exon pour ce groupe de dystrophies musculaires. » Une thérapie génique avec une forme réduite d’un gène lié à un groupe de dystrophies musculaires pourrait représenter une nouvelle façon d’aborder ces maladies.

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