Espoir dans l’ataxie de Friedreich

Une thérapie génique efficace chez l’animal  Abonné

Publié le 07/04/2014
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Crédit photo : MediaforMedical

Dépourvue pour l’heure de traitement efficace, l’ataxie de Friedreich concerne une naissance sur 50 000 en France. Cette pathologie héréditaire rare associe une atteinte neurodégénérative progressive touchant le cervelet et les voies sensitives profondes, un risque accru de diabète et une cardiomyopathie principalement asymptomatique. Cette dernière entraîne des complications cardiaques et respiratoires qui engagent le pronostic vital chez 60 % des patients, le plus souvent âgés de 20 à 35 ans.

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