Quatre enfants âgés de 4 à 6 ans, confinés au lit en raison d’une grave maladie neurologique liée à un déficit enzymatique héréditaire en AADC, ont été améliorés par une thérapie génique dans un essai de phase I. Un an et demi après l’injection dans le putamen d’un vecteur viral adéno-associé de type 2 exprimant le gène AADC (AAV2-hAADC), un enfant était capable de se tenir debout et les trois autres pouvaient tenir assis.

DE NOTRE CORRESPONDANTE