Le givosiran autorisé depuis mars en Europe

Un ARN interférent efficace dans la porphyrie

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Publié le 16/06/2020

Le givosiran, un ARN interférent administré en sous-cutané une fois par mois, a apporté la preuve de son efficacité dans un essai de phase 3 dans la porphyrie aiguë intermittente. L'Agence européenne du médicament a accordé une AMM en Europe.

Des maladies rares majoritairement héréditaires
Crédit photo : Phanie

Quelles alternatives à l'injection d'hémine pour les crises de porphyrie ? Le givosiran, un ARN interférent développé par Alnylam Pharmaceuticals, se présente comme une option intéressante, d'après les résultats d'une étude de phase 3 publiée dans « The New England Journal of Medicine » (1).

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