VINGT-SIX ANS après sa création, le Téléthon peut se vanter d’avancées majeures en terme de thérapie génique. Alors que rien ne présageait l’élaboration d’un traitement pour la myopathie de Duchenne, deux essais thérapeutiques prometteurs (dont l’un en phase 3) sont en cours. Le Pr Thomas Voit, directeur médical et scientifique de l’Institut de myologie, investigateur principal de ces essais, fait valoir ces avancées : « Les premiers médicaments arriveront en clinique dans un futur très proche ».