• 6 000 patients en France.

• 2 millions de porteurs sains.

• 46 ans d'espérance de vie pour les enfants qui naissent aujourd'hui.

• 24 ans, l’âge moyen de décès.

• 95 % des ressources sont issues de la générosité du public et des partenaires.

• 80 projets de recherche financés, pour un montant total de 2 541 996 euros.

• 93 projets de soins et postes de soignants financés pour un montant total de 1 154 330 euros.