Hémophilie A : bons résultats à 3 ans de la thérapie génique

L'équipe du Pr John Pasi au Royal London Hospital publie dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à long terme de la thérapie génique développée par les laboratoires BioMarin dans l'hémophilie A.

Après une administration unique de la thérapie avec le vecteur AAV5-hFVIII-SQ, les 13 hommes participants ont présenté une réponse clinique prolongée jusqu'à 3 ans de suivi : réduction substantielle des épisodes hémorragiques et arrêt complet de l'utilisation de facteur VIII prophylactique.