L'équipe du Pr John Pasi au Royal London Hospital publie dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à long terme de la thérapie génique développée par les laboratoires BioMarin dans l'hémophilie A.
Après une administration unique de la thérapie avec le vecteur AAV5-hFVIII-SQ, les 13 hommes participants ont présenté une réponse clinique prolongée jusqu'à 3 ans de suivi : réduction substantielle des épisodes hémorragiques et arrêt complet de l'utilisation de facteur VIII prophylactique.
Sur le plan de la tolérance, l'étude ne rapporte, au cours du suivi, aucun développement d'inhibiteur, aucune thrombose, aucun décès ni modifications durables du bilan hépatique.
« Dans notre papier de 2017, nous montrions que la thérapie génique peut significativement augmenter les taux de facteur VIII chez les hommes ayant une hémophilie A, a expliqué le Pr Pasi, directeur du centre d'hémophilie au Barts Health NHS Trust. Nos nouvelles données sont déterminantes pour aider les communautés médicales et scientifiques à comprendre cette technologie pionnière. Cette dernière étude confirme à la fois la sécurité et les bénéfices à long terme du traitement. Un traitement à long terme qui met un terme de façon efficace au protocole à vie d'injections régulières peut transformer les soins et améliorer grandement la qualité de vie de centaines de milliers de personnes nées avec cette maladie génétique éprouvante. » Le traitement est d'autant plus intéressant dans les pays en développement où l'accès aux produits dérivés du sang est compliqué.
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