Hémoglobinopathie : une nouvelle stratégie de thérapie génique voit le jour à l'institut Imagine

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Publié le 01/12/2022

Crédit photo : S.Toubon

Les chercheurs de l'institut Imagine, à Paris, viennent de publier dans « Nature Communications » un article qui pose les fondements d'une nouvelle thérapie génique de la bêta-thalassémie et de la drépanocytose. Fondée sur l'édition de base, une forme particulière de l'édition de génome, elle pourrait se révéler à la fois moins chère et plus efficace que les thérapies géniques déjà sur le marché, qui reposent sur l'introduction d'un gène par un vecteur lentiviral.

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