Gamma-sarcoglycanopathie

Essai de thérapie génique concluant  Abonné

Publié le 17/01/2012

CET ESSAI, débuté en 2006 à l’initiative de Généthon, a été mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière au sein de l’Institut de Myologie et du service de médecine interne par les Prs Serge Herson et Olivier Benveniste.

L’objectif de ce travail était d’évaluer la tolérance à l’injection locale de doses croissantes d’un vecteur viral AAV portant le gène normal de la gamma-sarcoglycane (gammaSGC), la réaction immunitaire locale et systémique ainsi que la qualité du transfert de gène dans les muscles injectés, en termes d’efficacité, d’expression et de distribution.

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