UNE ÉQUIPE du Généthon a réussi une approche de thérapie génique dans un modèle murin de dysferlinopathie. Cela en coupant en deux le gène en cause, trop grand pour être incorporé dans le vecteur viral. Ce qui ouvre la voie à une thérapie génique non seulement dans les dysferlinopathies chez l’homme mais aussi dans d’autres maladies à grand gène comme celui du facteur VIII (hémophilie) et de la dystrophine (myopathies de Duchenne et de Becker).