AU BOUT de quelque 10 années de suivi, la thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, le SCID-X1, confirme ses bons résultats du début. Ce traitement avait été tenté en France, pour la première fois, par les équipes des Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, à l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris). Les jeunes patients âgés de 1 à 11 mois (médiane : 7 mois) avaient été enrôlés en l’absence de possibilité de traitement par transplantation de cellules souches hématopoïétiques HLA compatibles.