L’hypercholestérolémie familiale (HF) est une maladie génétique autosomique dominante relativement courante, caractérisée par des taux élevés de LDLc dès la naissance, et un risque élevé de développer une athérosclérose prématurée. Il faut abaisser le LDLc dès l’âge de 8 à 10 ans, en commençant par les statines, avec ou sans ézétimibe. Mais nombre de patients ne parviennent pas à atteindre la cible de LDLc (< 3,4 mmol/L ; 130 mg/dL), des traitements supplémentaires sont donc nécessaires, d’où l’idée de tester les inhibiteurs de la PCSK9.