Première édition du génome in utero pour traiter des souris atteinte de tyrosinémie héréditaire de type 1

Publié le 08/10/2018
in utero

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Crédit photo : PHANIE

Un des grands espoirs liés aux ciseaux moléculaires est de pouvoir manipuler le génome humain afin d’éviter ou de traiter des maladies monogéniques. Une telle approche a déjà été tentée in vitro, à des fins de recherche, sur des embryons humains porteurs de la mutation responsable de la bêtathalassémie, par exemple. Une nouvelle étape a été franchie aujourd’hui par une équipe américaine qui publie dans « Nature Medicine » ses travaux sur le souriceau in utero.

Forte mortalité à la naissance

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