Le géant pharmaceutique français Sanofi a annoncé ce 14 novembre avoir obtenu un avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour mettre sur le marché le téplizumab qui ralentit la progression du diabète type 1.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) chargé d'examiner les médicaments qui peuvent être commercialisés dans l'UE « recommande l’approbation du Teizeild pour retarder l’apparition du stade 3 du diabète de type 1 » chez les adultes et les enfants de huit ans et plus atteints de diabète de type 1 de stade 2, selon un communiqué de l’EMA.
Administré en perfusion intraveineuse (30 minutes) une fois par jour pendant 14 jours consécutifs, ce traitement ne guérit pas mais ralentit la progression de cette maladie chronique en freinant la réaction auto-immune. Il agit quand le diabète est détecté au stade 2 (auto-immunité et altérations débutantes de l'insulinosécrétion) pour freiner l’évolution et l'arrivée des symptômes d’hyperglycémie (stade 3) qui signent l’entrée dans la maladie et nécessitent des injections d'insuline.
S’il est approuvé, le Teizeild, connu sous le nom de Tzield aux États-Unis, où il est approuvé depuis 3 ans, « deviendrait le premier traitement de fond du diabète de type 1 dans l’UE », souligne Sanofi dans un communiqué.
Un gain d’environ 2 ans de vie sans diabète de type 3
Cet avis favorable s’appuie sur une étude (TN-10), qui démontre la capacité de l'anticorps monoclonal Teizeild à retarder l’apparition du stade 3 du diabète de type 1 « d’une durée médiane d’environ deux ans par rapport au placebo », précise le communiqué. Cette étude de phase 2, randomisée en double aveugle a inclus 76 patients ayant un diabète de type 1 au stade 2. Le temps médian pour développer un stade 3 était de 50 mois dans le groupe téplizumab et de 25 mois dans le groupe placebo. Vingt (45 %) des 44 patients du groupe téplizumab ont développé un stade 3 contre 23 (72 %) des 32 patients du groupe placebo pendant l’étude (suivi médian de 51 mois).
Les effets indésirables les plus fréquents étaient des cytopénies (lymphopénies, leucopénies, neutropénies), le rash cutané et un taux sanguin bas de bicarbonate (risque d’acidose métabolique). L’effet le plus sévère, rapporté chez 2 % des patients, était le syndrome de libération des cytokines (fièvre, vomissements, dyspnée, céphalées et hypotension artérielle).
La question des modalités du dépistage
« En ciblant la maladie à un stade précoce, le Teizeild peut contribuer à prévenir la progression naturelle du diabète de type 1, prolongeant ainsi la période pendant laquelle les patients peuvent rester indépendants de l’insuline », a commenté Olivier Charmeil, vice-président exécutif, responsable de la médecine générale chez Sanofi. La question est de savoir comment dépister les patients au stade 2. Sujets à risque (antécédents familiaux) ou population générale ? Lors de son dernier congrès en septembre, la Société européenne pour l’étude du diabète (EASD) s’est positionnée en faveur du dépistage généralisé chez tous les enfants via la recherche d’auto-anticorps à trois âges clés (2-4 ans, 6-8 ans et 10-15 ans). Une identification précoce permet d’éviter les présentations sous forme d’acidocétose – c’est encore le cas pour 40 % des moins de 15 ans – et ainsi de limiter les séquelles, sachant que la présence d’auto-anticorps est hautement prédictive (risque de diabète proche de 100 %).
Pour être disponible en clinique, il reste au Teizeild d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne avant que ne soient négociés le prix et le remboursement au sein de chaque État membre en fonction du système de santé national.
Un marché en pleine expansion dans le diabète de type 1
Le marché du diabète de type 1 devrait atteindre 9,9 milliards en 2033, porté par l’arrivée de plusieurs produits en phase avancée, notamment des agents immunomodulateurs. Les États-Unis domineront largement ce marché, représentant jusqu’à 91,6 % en 2033, selon GlobalData, société qui fournit des études et analyses de marché. En 2023, Sanofi a acquis la biotech américaine Provention Bio pour 2,9 milliards de dollars, en vue de se renforcer dans le diabète et contre les maladies immunitaires.
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