Née dans les laboratoires français et commercialisée par la biotech Bluebird sous le nom de Skysona, la thérapie génique élivaldogène autotemcel, ou eli-cel, est efficace à 6 ans dans l’adrénoleucodystrophie cérébrale, mais 7 des 67 patients traités ont développé un cancer hématologique (l’un d’eux une leucémie myéloïde aiguë et six un syndrome myélodysplasique). Quatre d’entre eux ont été guéris par une greffe de cellules souches hématopoïétiques et un enfant est décédé.