L'Agence européenne du médicament (EMA) a donné l'AMM au patisiran (Onpattro) dans la neuropathie amyloïde héréditaire liée à la transthyrétine (TTR). Ce médicament innovant, un petit ARN interférent (ARNi), co-développé par la société de biotech américaine Alnylam et le laboratoire Sanofi, était disponible en ATU depuis le début de l'année.