Nouveau traitement dans la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine - Un ARN interférent fait reculer la maladie

Nouveau traitement dans la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétineUn ARN interférent fait reculer la maladie

Charlène Catalifaud
| 09.07.2018
La neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine est une maladie rare, pour laquelle il existe peu de traitements. Une étude de phase III a montré que le patisiran, un ARN interférent, permet d'améliorer les symptômes de la maladie.

Le patisiran, un ARN interférent, a montré un bénéfice au-delà des attentes dans la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine.

Les résultats de cette étude de phase III menée par des équipes AP-HP, INSERM et Université Paris-Sud sont publiés dans « The New England Journal of Medicine ». « Le patisiran est un médicament intelligent, qui va cibler spécifiquement une protéine du foie », indique au « Quotidien » le Pr David Adams...

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