Filière santé maladies rares

Quelles missions pour OSCAR ?

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Publié le 08/04/2022

Labellisée depuis 2015, la filière OSCAR pour les maladies rares de l'os, du calcium, du cartilage, des dents, concerne plus de 450 pathologies rares. Mais quel est exactement son rôle ? Explications avec la Pr Agnès Linglart, hôpital Bicêtre (Paris) et Élisabeth Célestin, cheffe de projet OSCAR.

L'ostéogenèse imparfaite touche une naissance sur 15 000
Crédit photo : Phanie

La filière OSCAR prend en charge des pathologies très diverses. Certaines sont exceptionnelles, comme l'hypophosphatasie néonatale responsable d'une fragilité osseuse très importante et touchant seulement un enfant par an en France. Pour autant, faire son diagnostic est essentiel car un traitement existe : il repose sur une enzyme recombinante (sur prescription dans un centre de référence uniquement). D'autres pathologies concernées sont plus connues, comme l'achondroplasie (responsable d'une petite taille) ou l'ostéogenèse imparfaite (une naissance sur 15 000).

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