Les efforts de recherche se sont accentués pour corriger dans la mucoviscidose, le dysfonctionnement de la protéine CFTR, spécifique à une mutation.

Aujourd’hui, sont ainsi développés des médicaments qui interagissent avec cette protéine, soit pour améliorer son fonctionnement lorsqu’elle est présente mais inactive (potentiateurs), soit lui permettant de s’intégrer à la membrane cellulaire (correcteurs).