30 ans après la découverte de la première mutation

Mucoviscidose : une trithérapie efficace pour 90 % des patients

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Publié le 07/11/2019

Le Trikafta s’est montré efficace en phase 3 chez les patients mucoviscidosiques présentant la mutation la plus fréquente (1). Cette thérapie de pointe est d’ores et déjà approuvée par l’Agence américaine du médicament.

S’il est rompu à la communication, il n’est pas fréquent que Francis Collins, le directeur des instituts américains de santé (NIH), signe un éditorial dans le « New England Journal of Medicine »(2). C’est chose faite. Et en quels termes !

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