Les différents modulateurs CFTR développés au cours de la dernière décennie restaurent en partie la fonction de cette protéine et ils ont permis d’améliorer significativement l’état de santé de nombreux patients atteints de mucoviscidose.

Leur efficacité clinique, rapide, est aujourd’hui bien démontrée en vie réelle, notamment en termes d’amélioration de la fonction respiratoire, de diminution du nombre d’exacerbations, de statut nutritionnel et de qualité de vie.