VYNDAQEL, dont le principe actif est le tafamidis, vient d’obtenir une AMM européenne. Il est indiqué dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (TTR-FAP), neuropathie dégénérative axonale rare, dont il existe environ 5 000 cas en Europe et 500 en France. C’est une maladie familiale due à l’altération d’un gène (mutation V30m) régulant la production d’une protéine tétramérique formée dans le foie, la transthyrétine (TTR), qui sert au transport de substances hormonales dans le sang.