Malgré le traitement par anticorps monoclonaux anti-C5 de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), jusqu'à 60 % des patients gardent une anémie significative. L’essai de phase III APPLY-PNH a comparé l’iptacopan (premier inhibiteur sélectif du facteur B du complément) en monothérapie pendant 24 semaines, à la poursuite du traitement usuel, chez des adultes gardant un taux d’hémoglobine (Hb) moyen < 10 g/dl après six mois d’anti-C5.