Les maladie « ultra rares », c'est-à-dire concernant moins d’une personne sur un million, sont trop peu fréquentes pour justifier des investissements de la part de l'industrie pharmaceutique. Pour remédier à cette situation, l'AFM Téléthon veut proposer un fonds de financement appelé Fiturare dédié à accompagner le passage de la preuve de concept à la prescription compassionnelle.