La thérapie génique, des bébés-bulles aux CAR-T cells

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Publié le 19/02/2021

Crédit photo : DR

Le premier succès de thérapie génique a lieu à Paris en 2000 avec les « bébés-bulles » : l'équipe Inserm des Prs Alain Fischer, Marina Cavazza et Salima Hacein-Bey-Abina à l'hôpital Necker a soigné neuf enfants atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (X-SCID).

La survenue de leucémies chez certains d'entre eux quelques années plus tard a réorienté les recherches sur les vecteurs : il fallait les améliorer et en limiter la génotoxicité.

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