Le système CRISPR utilise un ARN guide (ARNg) couplé à une enzyme nucléase, le plus souvent Cas9, pour couper de façon programmable un segment spécifique des 2 brins d’ADN et repose sur un mécanisme de réparation de la cellule pour boucher le trou avec la séquence d’ADN désirée. Ce système agit surtout dans les cellules en division ; parfois, le processus insère ou supprime des bases de façon indésirable. Alors que CRISPR est excellent pour inactiver des gènes, il est moins bon pour effectuer des changements précis tel que corriger une mutation ponctuelle.