Selon les résultats préliminaires de l’étude ReFocus présentée au congrès de l’ESMO 2022, le RLY-4008, premier inhibiteur ultra-spécifique du FGFR2, amène une efficacité supérieure et une moindre toxicité que les inhibiteurs pan-FGFR (1). Dans des CCA avec FGFR2 f/r à un stade avancé, n’ayant jamais reçu d’anti-FGFR2, le RLY-4008 permettait d’obtenir un taux de réponse de 63 % et de contrôle de la maladie de 79 %. Ces taux atteignaient respectivement 88 % et 100 % chez les patients ayant reçu la dose optimale. Aucun effet indésirable sévère (grade 3/4) n’a été à déplorer.