Grevée sans traitement d’un pronostic sombre, l’amylose cardiaque à transthyrétine (TTR) bénéficie depuis peu de progrès thérapeutiques avec les stabilisateurs de la TTR (tafamidis et acoramidis). Un nouveau traitement agissant de façon différente, le vutrisisan, a donné des résultats spectaculaires dans un essai de phase 3, Helios-B.

Il s’agit d’un traitement à ARN interférent, qui agit en bloquant la synthèse hépatique de TTR et qui était jusqu’alors utilisé dans la polyneuropathie associée à l’amylose à TTR.