L’amylose à transthyrétine est une maladie rare, due à des dépôts de protéine fibrillaire insoluble dans les tissus, et notamment dans le tissu cardiaque — où cette accumulation de fibrilles conduit à une altération progressive du fonctionnement du myocarde.
Cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine : résultats encourageants avec le vutrisiran
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L’arsenal thérapeutique disponible dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine semble en voie de s’étoffer. C’est du moins ce que laisse espérer un ARN interférent expérimental, le vutrisiran, qui a récemment donné des résultats encourageants en phase 3.
Crédit photo : VOISIN/PHANIE
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