La greffe allogénique de cellules-souches hématopoïétiques est actuellement le seul traitement curatif autorisé de la bêta thalassémie, mais n'est disponible que pour une minorité de patients, faute de donneurs compatibles en nombre suffisant. Elle s'accompagne en outre d'un fort risque de réaction de rejet du greffon contre l'autre.