Les CAR T-cells obtiennent un avis favorable pour leur AMM européenne

Par
Damien Coulomb -
Publié le 02/07/2018

Les deux thérapies géniques des cancers hématologiques fondées sur les cellules CAR-T viennent d'obtenir un avis favorable pour leur autorisation de mise sur le marché (AMM). Cet avis a été donné par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'agence européenne du médicament (EMA).

Les traitements en question sont Kymriah (tisagenlecleucel) commercialisé par Novartis et Yescarta (axicabtagene ciloleucel ou axi-cel) développé par le laboratoire Kite Pharma (racheté depuis par Gilead). Les AMM concernent l'indication de la leucémie lymphoblastique aiguë à grandes cellules B de l'adulte et de l'enfant pour Kymriah et le lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B de l'adulte pour Yescarta. Ces traitements doivent être administrés en deuxième intention, chez des patients en rechute ou résistant à une ou deux lignes de traitement. La technologie des CAR-T cells consiste à extraire par leucaphérèse les lymphocytes T autologues du patient puis à les manipuler génétiquement de manière à ce qu'ils expriment des molécules CAR ciblant les cellules cancéreuses. Les cellules CAR-T obtenues sont ensuite réinjectées au patient.

Kymriah et Yescarta sont les premiers traitements à bénéficier du schéma PRIME de l'EMA, dédié aux médicaments prioritaires. Dans ce contexte, une base de données spécifique a été mise en place pour collecter les données pendant la phase de post-autorisation, afin d'analyser les données de pharmacovigilance. Selon l'EMA, les principales craintes concernent le risque de syndrome de libération de cytokines en réaction et de toxicité neurologique.

C'est maintenant à la Commission européenne de se prononcer sur l'autorisation de mise sur le marché de ces 2 médicaments. Kymriah et Yescarta sont déjà autorisés depuis 2017 aux États-Unis, où ils sont vendus respectivement au prix de 475 000 dollars (plus de 410 000 euros), avec une obligation de résultat, et 373 000 dollars (322 000 euros) sans obligation de résultat.


Source : lequotidiendumedecin.fr