Le ministère de la Santé a annoncé ce 28 juin que la Sécurité sociale allait rembourser à 100 % le Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et le Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), deux médicaments très attendus dans la mucoviscidose. Les deux médicaments agissent en réparant les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique.
Commercialisés par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, les deux médicaments, en association avec Kalydeco (ivacaftor), pourront être utilisés pour les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale. Les deux spécialités seront disponibles en pharmacies de ville.
En novembre 2020, la Commission de la transparence de la Haute Autorité de santé avait reconnu une amélioration du service médical rendu importante de niveau II pour Kaftrio et une ASMR modérée pour Symkevi.
« Cette avancée médicale est le fruit de plus de 20 ans d’efforts de recherche et de développement », souligne dans un communiqué Nicolas Renard, directeur général de Vertex France. Pour « Vaincre la mucoviscidose » et l’association Grégory Lemarchal, qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition pour « commercialiser le Kaftrio au plus vite », c’est un « soulagement », soulignant que ce médicament en particulier constitue « une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles ». Au cours des mois écoulés, près de 500 personnes ont pu en bénéficier via une procédure d’accès compassionnel, rapportent les associations. La mucoviscidose touche environ 7 100 personnes en France.
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