Depuis la fin du mois de mars, le médicament Kaftrio (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor) est autorisé en accès précoce pour les patients de 6 à 11 ans par la Haute Autorité de santé (HAS). Il rejoint Kalydeco (ivacaftor) dans l’arsenal des traitements de la mucoviscidose des jeunes patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou d’une mutation de ce même gène à fonction minimale. Ce médicament était déjà remboursé depuis juillet 2021 pour les plus de 12 ans.
Une révolution thérapeutique… à poursuivre
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Publié le 06/05/2022
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L'arrivée de Kaftrio dans l'arsenal thérapeutique de la mucoviscidose est saluée par les patients et les médecins. Mais des besoins restent non couverts et d'autres émergent avec l'augmentation de l'espérance de vie.
Grâce aux nouveaux traitements, cette maladie n’est plus seulement pédiatrique
Crédit photo : Phanie
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