Une thérapie génique de l'amaurose congénitale de Leber fondée sur les ciseaux moléculaires Crispr-Cas9 est parvenue à améliorer la vision de 79 % des participants d'une étude de phase 1/2, touchés par cette maladie neurodégénérative de l’œil. Il s'agit de la première utilisation d’une thérapie génique par Crispr-Cas9 dans cette indication.