La Haute Autorité de santé a rendu un avis positif pour l'accès précoce au voxelotor (Oxbryta, laboratoire Global Blood Therapeutics), un inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine disposant d'une AMM européenne dans le traitement de l’anémie hémolytique due à la drépanocytose. Jusqu'alors, le voxelotor pouvait être prescrit seul, en deuxième ligne, dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation de cohorte. Dans le cadre de l'accès précoce, le voxelotor doit être prescrit en association avec l'hydroxyurée. Le laboratoire craint qu'avec la nouvelle définition, environ 40 % des patients traités actuellement ne stoppent le voxelotor, par peur des effets indésirables de l'hydroxyurée.
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024
La myologie, vers une nouvelle spécialité transversale ?
Maintien des connaissances et des compétences
La certification périodique marque des points