La prise en charge de la NASH devrait bientôt s'accompagner d'un arsenal médicamenteux. Aux États-Unis, une demande d'autorisation de mise sur le marché a été faite auprès de la Food and Drug Administration (FDA) fin septembre pour l'acide obéticholique (OCA), un agoniste de FXR. Intercept Pharmaceuticals, qui développe ce médicament candidat, a dévoilé en février une analyse intermédiaire de l'essai de phase III REGENERATE ; ceux-ci ont également été présentés lors de l'International Liver Congress (ILC) en avril à Vienne (Autriche). L'étude a porté sur l'efficacité à 18 mois de l'OCA et a inclus 931 patients présentant une fibrose hépatique de stade 2 ou 3 liée à la NASH. « Ces résultats montrent que, par rapport au placebo, l'OCA réduit significativement la fibrose et a un effet positif sur la résolution de la stéatohépatite », rapporte le Pr Ratziu, ajoutant qu'il s'agit de la première étude positive dans la NASH.
Un autre essai de phase III est également bien avancé : l'essai RESOLVE-IT, portant sur l'élafibranor, un agoniste des PPARα et des PPARδ. « Cette molécule semble présenter des effets bénéfiques à la fois sur les plans métabolique et hépatique mais qui doivent être confirmés », note l'hépato-gastro-entérologue. Les résultats de l'étude menée sur près de 1 000 patients sont attendus pour le début de l'année 2020. S'ils sont positifs, la société française Genfit qui développe ce candidat médicament entend les utiliser pour une demande d’autorisation de mise sur le marché accélérée auprès de la FDA et une demande d’approbation conditionnelle auprès de l’Agence européenne du médicament dès 2020.
« Trois autres essais de phase III sont en cours ou vont démarrer très prochainement, avec des molécules toutes différentes dans leur mode d'action », révèle le Pr Ratziu.
Selon lui, « tout l'enjeu des nouveaux médicaments sera de trouver un moyen de sélectionner les patients qui ont besoin de pharmacothérapie sans avoir recours à la biopsie hépatique ».
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