LA PCSK9 (proprotéine convertase subtilisine/kexine 9) est une sérine protéase, qui se lie aux récepteurs des LDL, induisant une accélération de leur dégradation et un accroissement du LDL-cholestérol. Des formes familiales d’hypercholestérolémie ont été décrites, en relation avec des mutations gains de fonction de la PCSK9. Un anticorps monoclonal humain hautement spécifique de PCSK9 a été développé et est en cours d’investigation (Laboratoires Regeneron Pharmaceuticals et Sanofi). Cet anticorps monoclonal, REGN727, bloque l’interaction de PCSK9 avec les récepteurs LDL.