« C’est la première fois qu’une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays », s’est réjoui Fulvio Mavilio, directeur scientifique du laboratoire Généthon, promoteur de l’étude de phase I/II lancée en 2010 à Paris et à Londres.