Myélome multiple, maladie auto-immune et mélanome… Les derniers médicaments approuvés par l'EMA

Par Damien Coulomb
Publié le 06/04/2016
- Mis à jour le 06/04/2016

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne du médicament (EMA) a recommandé, le 1er avril, l'octroi d'autorisation de mise sur le marché de plusieurs médicaments pour des pathologies rares. La maladie de Fabry, une pathologie progressive multisystémique héréditaire de surcharge lysosomiale caractérisée par un déficit sévère en alpha-galactosidase A, pourrait ainsi connaître son premier traitement oral autorisé en Europe : le Galafold (migalastat).

Pour l'instant, seule la thérapie enzymatique substitutive est disponible, consistant en une injection régulière d'enzymes en intraveineuses. Le migalastat agit différemment, en chaperonnant la alpha-galactosidase A jusqu'à son site d'action, restaurant ainsi son activité.

Thérapie génique contre le déficit en adénosine désaminase

Une thérapie génique contre le déficit en adénosine désaminase, une maladie provoquant une immunodéficience, a également été approuvée par le CHMP. Le laboratoire Strimvelis, promoteur de la méthode évaluée par l'EMA propose de prélever des cellules de la moelle osseuse de patients, les CD34+, d'y insérer un gène produisant une adénosine désaminase fonctionnelle avant de les réimplanter chez les patients. Cette approche a été validée dans une étude pivot sur 12 malades. Au bout d'un suivi moyen de 7 ans, tous étaient vivants.

Les autres traitements approuvés le 1er avril sont le Darzalex (daratumumab), indiqué dans le traitement du myélome multiple résistant au traitement ou récidivant, le vaccin contre le H5N1 MedImmune, Flixabi (infliximab) indiqué dans le traitement de la maladie de Crohn, les colites ulcératives de l'adulte et de l'enfant, la spondylarthrite ankylosante, arthrite psoriasique et le psoriasis, l'association sacubitril/valsartan indiqué dans l'insuffisance cardiaque.

Enfin, un générique du palonosetron a également reçu un avis positif de mise sur le marché par le CHMP.